طرح ژن درمانی بیماران بتا تالاسمی با سلول‌های بنیادی

وی اظهار داشت: علاوه بر روش‌های مختلف درمانی مثل انتقال خون و ... که موفقیت چندانی ندارند، پیوند مغز استخوان تاکنون قطعی‌ترین روش درمانی برای این بیماران است ولی به علت در دسترس نبودن اهداء کننده مناسب از جهت تشابه کامل HLA و در پی داشتن عوارضی مانند رد پیوند و واکنش ایمونوژیک سلولهای پیوند علیه میزبان (GVHD) در عمل، درمان بیماران بتا تالاسمی با مشکلات بسیاری رو به رو شد در نتیجه رفع نقص ژنتیکی از طریق ژن درمانی می‌تواند تنها روش درمانی مؤثر برای این بیماران باشد.

شیخ‌پور با بیان این که ژن درمانی به معنی انتقال ماده ژنتیکی به سلول هدف جهت رفع علائم بالینی بیماری و بهبود بیمار با اصلاح فتوتیپ جهش یافته است، گفت: جداسازی سلول‌های بنیادی خون ساز از شخص بیمار و اصلاح نقایص ژنتیکی این سلول ها در لوله آزمایش و پیوند مجدد این سلول ها به شخص بیمار روش ایده آل و هدف نمایی برای درمان بیماران تالاسمی می‌باشد.

همچنین برای درمان دائمی بیماران خونی باید ژن مورد نظر را به سلول های اجدادی خون ساز وارد کرد تا ژن مذکور در تمام نسل های حاصل از این سلول‌های اجدادی بیان شود و از آنجایی که این سلول ها مولتی پتانسیل بوده و قابلیت تکثیر و تبدیل به رده های مختلف خونی را دارند، با انتقال ژن در تعداد کمی سلول بنیادی خون ساز می‌توان این ژن را در تمام رده‌های سلولی بیان کرد.

شیخ‌پور در زمینه نتایج به دست آمده گفت: پس از ترانسفکش سلول‌ها و سه هفته درمان دارویی کلونی‌های به جای مانده به احتمال قوی سلول هایی هستند که در آنها عمل ترانسفکش با موفقیت انجام شده و نوترکیبی همسان رخ داده است لذا برای اثبات قطعی این ادعا PCR تاییدی انجام می‌شود.

وی معتقد است اگرچه تاکنون تحقیقات متعددی برای ژن درمانی بیماران بتاتالاسمی انجام شده ولی اکثرا سلول‌های هدف، رده‌های سلولی پستانداران مثل MLE و یا نهایتا موش بوده است بنابراین اصلاح نقص ژنتیکی سلولهای بنیادی خون ساز انسان با روش هدف گیری ژنی کار جدیدی است.

شیخ‌پور اظهار داشت: به منظور کاهش درد و رنج بیماران تالاسمی با تصحیح ژن معیوب در INVITRO پیوند آتالوگ این سلولها به بیمار شاید بتوان به درمان مؤثر این بیماری دست یافت.

وی در پایان اظهار امیدواری کرد: از نتایج حاصل از این تحقیق محققین دیگر در مراکز تحقیقاتی بهره مند شده و راهکارهای بهتری ارائه نمایند و در آینده‌ای نه چندان دور مراحل آزمایشات بالینی این گونه تحقیقات طی شود و در مراکز درمانی نیز درمان قطعی بیماران خاص تحقق یابد.